Un bebé ecuatoriano de ocho meses necesita el medicamento más caro del mundo para tratar la atrofia muscular espinal (AME), Maikel Pisco, quien actualmente se encuentra en cuidados intensivos en el Hospital Pediátrico Baca Ortiz de Quito. El medicamento para tratar su dolencia se llama Zolegsma y tiene un valor de 2,1 millones de dólares.

Hace cuatro meses, Maikel fue diagnosticado luego de que comenzó a ahogarse en un viaje familiar y tuvo que ser trasladado a Quito para recibir ayuda médica. Los padres del bebé recibieron las pruebas realizadas en Estados Unidos donde se confirmó el padecimiento.

La atrofia del músculo espinal es causada por una deficiencia en la traducción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN), que el cerebro necesita para enviar comandos a los músculos a través de los nervios que bajan por la médula espinal. Esta enfermedad tiene diversos grados, y por ello se han clasificado algunos tipos. El tipo 1, por ejemplo, es para pacientes cuya enfermedad comienza entre los 0 y los 6 meses de edad, según un estudio científico.

La atrofia muscular espinal tiene una incidencia mundial de aproximadamente 1/10.000 nacimientos, lo que significa que 1 de cada 40 personas en el mundo es portadora. En Ecuador, según información del Ministerio de Salud, 18 niños más presentan atrofia muscular espinal, según datos hasta octubre de 2021.

En 2021, el Ministerio de Salud anunció que tres niños con un tipo complejo de AME recibirían el medicamento. Ahora, sin embargo, los padres de Maikel piden que también se considere el caso del hijo para la medicina.

Con la voz entrecortada, Fernando Pisco cuenta a la prensa local que su hijo “era independiente, movía los brazos, reía, tenía muchas ganas de vivir, se alimentaba solo”, pero ahora la enfermedad degenerativa afecta su movilidad.

Desesperados por ayuda, los padres de Maikel enviaron una carta a la ministra de Salud, Ximena Garzón, y al presidente Guillermo Lasso pidiéndoles que atendieran el caso de su pequeño, pero no recibieron respuesta: “Yo no he oído nada, no han hecho nada ( …). Señora ministra, ponga la mano en el corazón…”, dijo el padre.

Zolgensma, que se comercializa desde 2019 y tiene un precio de USD 2,1 millones, es un fármaco producido por la farmacéutica suiza Novartis, y consiste en un tratamiento genético que busca reparar los genes de los bebés para que puedan producir estas proteínas. en cantidades normales.

Novartis ha insistido en que «trabaja con las autoridades y las compañías de seguros de salud para que cubran el coste del medicamento y lo puedan pagar a plazos».

La farmacéutica Novartis ha destacado que el uso de Zolgensma, que solo se realiza una vez y cuesta 2,1 millones de dólares, evita varios gastos médicos a las familias. Los costos del tratamiento suelen ser de seis dígitos en dólares.

Actualmente, existe una alternativa a Zolgensma, que es Spinraza, un tratamiento para toda la vida, que se toma cuatro veces al año. El precio del medicamento es de USD 750.000 el primer año. En los años siguientes, el tratamiento cuesta 350.000 USD. Lo que significa que un paciente tiene que invertir al menos $ 4 millones cada década.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) planea aprobar más terapias celulares y génicas para 2025. Desde 2019, hubo al menos 2600 estudios clínicos de terapia génica en curso o completados en 38 países de todo el mundo.

En julio de 2021, uno de los bebés ecuatorianos que padecía esta enfermedad falleció sin poder recibir tratamiento.

La medida, adoptada por el Ministerio de Comercio Interior a través de la Resolución 202/2020 publicada en el Boletín Oficial, establece un precio máximo de $ 27.000 para el ingrediente activo Nusinersen (Spinraza®) de 12mg/5mL en el mercado argentino.

¿Cómo se llama la mamá de Derek pinargote?

¿Cómo se llama la mamá de Derek pinargote?

“No nos detendremos hasta que se haga justicia”, se lee en parte del mensaje publicado por la madre del niño, Génesis Pinargote, en la cuenta “Un milagro para Derek”.

¿Por qué murió Derek? Derek, el niño de Porto Viejo que había estado luchando contra la atrofia muscular espinal (AME), murió el sábado por la noche en Quito, donde estaba con sus padres a raíz del uso de la medicina más cara del mundo, una dosis de Zolgensma. , cuyo precio fue de 2,1 millones de dólares.

¿Cuántos años tenía Derek pinargote?

Por Carlos Bolaños 23 de enero de 2022 a las 10:18. Derek Pinargote lamentablemente falleció este domingo, así lo informaron sus padres a través de las redes sociales. El infante, de apenas un año, sufría de atrofia muscular espinal.

¿Qué enfermedad tiene Derek?

Derek nació en Manabí, y poco tiempo después de su nacimiento, le diagnosticaron atrofia muscular espinal (AME). La enfermedad es una patología genética que daña y mata las neuronas motoras. Este es un tipo de célula nerviosa que se encuentra en la médula espinal y en la parte inferior del cerebro.

¿Qué medicamento vale 2 millones de dólares?

¿Qué medicamento vale 2 millones de dólares?

La vacuna Zolgensma es una terapia que reemplaza el gen SMN1 faltante o defectuoso y está aprobada por la FDA en los Estados Unidos. En el mercado, cuesta $ 2,1 millones. El padre de Emma dijo a LA NACION que llegaron a Buenos Aires antes de las 8 de la noche del lunes y fueron directamente al hospital.

¿Cuál es el fármaco más caro del mundo y para qué sirve? La Agencia Nacional de Regulación, Control y Vigilancia Sanitaria (Arcsa) confirmó la llegada del fármaco onasemnógeno abeparvovec (Zolgensma) para la atrofia muscular espinal (AME), un tratamiento que mejora significativamente la calidad de vida de los pacientes que reciben su dosis antes de las dos. años de edad.

¿Cuál es el medicamento más caro en México?

La Secretaría de la Defensa Nacional (Sedena) gastó seis millones 304 mil pesos en la adquisición de cuatro cajas de la droga Spinraza o Nusinersen, considerada la droga más cara del mundo.

¿Cuánto cuesta Zolgensma en Argentina?

Zolgensma, que se vende desde 2019 y tiene un precio de 2,1 millones de dólares, permite reparar los genes de los niños para que puedan seguir viviendo.

¿Cuánto tiempo vive una persona con atrofia muscular espinal?

¿Cuánto tiempo vive una persona con atrofia muscular espinal?

Esta forma de atrofia del músculo espinal se observa en niños de entre 6 y 18 meses. Suelen tener debilidad muscular generalizada y pueden necesitar la ayuda de aparatos ortopédicos, andadores o sillas de ruedas. La esperanza de vida puede extenderse a 20 y 30 años.

¿Cómo se desarrolla la atrofia del músculo espinal? Por lo general, causa síntomas después de los 21 años. Los síntomas incluyen debilidad muscular leve a moderada en la pierna, temblores y problemas respiratorios leves. Los síntomas empeoran lentamente con el tiempo. Las personas con este tipo de AME tienen una expectativa de vida normal.

¿Cuánto tiempo vive una persona con AME?

Los niños con AME tipo I rara vez viven más de 2 a 3 años debido a problemas respiratorios e infecciones. El tiempo de supervivencia con el tipo II es más largo, pero la enfermedad mata a la mayoría de las personas afectadas cuando aún son niños.

¿Cómo se cura la atrofia muscular espinal?

Actualmente no existe una cura para la atrofia muscular espinal de ningún tipo, pero existe un fármaco llamado Spinraza (nusinersen) que está aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal tipo 1.

¿Cuánto tiempo dura una persona con distrofia muscular?

La enfermedad a menudo pasa desapercibida hasta los 3-5 años, cuando la debilidad muscular afecta la marcha, las escaleras y otras actividades. Los niños con distrofia muscular de Duchenne pueden: correr despacio. tiene problemas para subir escaleras.